Pigmen­t­epi­thela­tro­phie

Prognostischer Wert verschiedener Parameter hilft bei Patientenselektion

15. Januar 2020

BONN (Bier­mann) – Eine inter­na­tio­na­le Arbeits­grup­pe um Prof. Frank Holz, Bonn, hat den prognos­ti­schen Wert demo­gra­fi­scher, funk­tio­nel­ler, gene­ti­scher und bild­ge­ben­der Para­me­ter bei der Progres­si­on einer reti­na­len Pigmen­t­epi­thela­tro­phie infol­ge einer ABCA4-asso­zi­ier­ten Reti­no­pa­thie unter­sucht. Ein Studi­en­de­sign mit Einschluss­kri­te­ri­en, die auf den unter­such­ten Fakto­ren basiert, könnte durch die geziel­te­re Auswahl geeig­ne­ter Teil­neh­mer einen wirt­schaft­li­chen Nutzen bringen.

Die Augen­ärz­te unter­such­ten Pati­en­ten mit einer reti­na­len Pigmen­t­epi­thela­tro­phie infol­ge einer ABCA4-asso­zi­ier­ten Reti­no­pa­thie mit Fundu­s­au­to­fluo­res­zenz-Imaging und bestimm­ten Berei­che mit einer verrin­ger­ten Auto­fluo­res­zenz mittels form­be­schrei­ben­der Fakto­ren näher. Mithil­fe eines Modells wurde die Rate der Läsi­ons­ver­grö­ße­rung basie­rend auf Ausgangs­va­ria­blen vorher­ge­sagt. Stich­pro­ben­grö­ßen­be­rech­nun­gen wurden durch­ge­führt, um die Leis­tung in einer simu­lier­ten inter­ven­tio­nel­len Studie zu modellieren.

68 Augen von 37 Pati­en­ten (Alters­grup­pe 14–78 Jahre) mit einer Nach­be­ob­ach­tungs­zeit von 10–100 Mona­ten wurden einge­schlos­sen. Die mitt­le­re jähr­li­che Progres­si­on der Atro­phie des reti­na­len Pigmen­t­epi­thels betrug 0,89 mm. Die Anzahl atro­phi­scher Berei­che, die reti­na­le Funk­ti­ons­be­ein­träch­ti­gung und die Alters­ka­te­go­rie bilde­ten signi­fi­kan­te Prädik­to­ren für die Auswei­tung der reti­na­len Pigmen­t­epi­thela­tro­phie und erklär­ten 25,7% der Varia­bi­li­tät. Durch Verlän­ge­rung einer simu­lier­ten Studi­en­dau­er und/oder einer geziel­ten Pati­en­ten­se­lek­ti­on auf Basis der Base­li­ne-Charak­te­ris­ti­ka konnte die erfor­der­li­che Stich­pro­ben­grö­ße signi­fi­kant redu­ziert werden.

In ihrem Fazit halten die Studi­en­au­toren fest, dass das Studi­en­de­sign auf der Grund­la­ge spezi­fi­scher form­be­schrei­ben­der Fakto­ren und der Base­li­ne-Charak­te­ris­ti­ka der Pati­en­ten sowie die Anpas­sung der Studi­en­dau­er poten­zi­el­le Vortei­le in Bezug auf die erfor­der­li­che Kohorten­grö­ße und die abso­lu­te Anzahl der Besu­che bieten könne.

(isch)

Autoren: Müller PL et al.
Korrespondenz: Philipp L. Müller; philipp.mueller@ukbonn.de
Studie: Progression of ABCA4-related Retinopathy-Prognostic Value of Demographic, Functional, Genetic, and Imaging Paramaters
Quelle: Retina 2020 Jan 8.
Web: https://doi.org/10.1097/IAE.0000000000002747

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