BONN (Biermann) – Eine internationale Arbeitsgruppe um Prof. Frank Holz, Bonn, hat den prognostischen Wert demografischer, funktioneller, genetischer und bildgebender Parameter bei der Progression einer retinalen Pigmentepithelatrophie infolge einer ABCA4-assoziierten Retinopathie untersucht. Ein Studiendesign mit Einschlusskriterien, die auf den untersuchten Faktoren basiert, könnte durch die gezieltere Auswahl geeigneter Teilnehmer einen wirtschaftlichen Nutzen bringen.
Die Augenärzte untersuchten Patienten mit einer retinalen Pigmentepithelatrophie infolge einer ABCA4-assoziierten Retinopathie mit Fundusautofluoreszenz-Imaging und bestimmten Bereiche mit einer verringerten Autofluoreszenz mittels formbeschreibender Faktoren näher. Mithilfe eines Modells wurde die Rate der Läsionsvergrößerung basierend auf Ausgangsvariablen vorhergesagt. Stichprobengrößenberechnungen wurden durchgeführt, um die Leistung in einer simulierten interventionellen Studie zu modellieren.
68 Augen von 37 Patienten (Altersgruppe 14–78 Jahre) mit einer Nachbeobachtungszeit von 10–100 Monaten wurden eingeschlossen. Die mittlere jährliche Progression der Atrophie des retinalen Pigmentepithels betrug 0,89 mm. Die Anzahl atrophischer Bereiche, die retinale Funktionsbeeinträchtigung und die Alterskategorie bildeten signifikante Prädiktoren für die Ausweitung der retinalen Pigmentepithelatrophie und erklärten 25,7% der Variabilität. Durch Verlängerung einer simulierten Studiendauer und/oder einer gezielten Patientenselektion auf Basis der Baseline-Charakteristika konnte die erforderliche Stichprobengröße signifikant reduziert werden.
In ihrem Fazit halten die Studienautoren fest, dass das Studiendesign auf der Grundlage spezifischer formbeschreibender Faktoren und der Baseline-Charakteristika der Patienten sowie die Anpassung der Studiendauer potenzielle Vorteile in Bezug auf die erforderliche Kohortengröße und die absolute Anzahl der Besuche bieten könne.
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