POITIERS (Biermann) Patienten mit schwerem Morbus Behçet (BD), die gegen konventionelle Immunsuppressiva therapieresistent sind, können im Rahmen eines Härtefall-Programmes (Compassionate-Use) mit autologer hämatopoetischer Stammzell-Transplantation (aHSCT), die bereits regulär bei anderen Autoimmunerkrankungen durchgeführt wird, behandelt werden. Eine aktuelle Studie hat gezeigt, dass die aHSCT in lebensbedrohenden Fällen von BD eine wirksame Therapie mit vertretbarem Sicherheitsprofil darstellt.
Die Autoren der Studie nahmen 10 Patienten, die in Mitgliedszentren der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmark-Transplantation (EBMT) behandelt worden waren, in die retrospektive Studie auf. Die Arbeitsgruppe analysierte medizinische Aufzeichnungen zu 8 Patienten aus dem Register der EBMT und bei 2 Patienten die Daten aus Publikationen.
Das mediane Alter der Patienten bei Symptombeginn betrug 24 Jahre (Bereich 9–50 Jahre; 4 Patienten weiblich). Das mediane Alter der Patienten zu Beginn der aHSCT lag bei 32 Jahren (Bereich 27–51 Jahre). Die Patienten erhielten im Median 4 vorherige Immunsuppressiva (Bereich 2–11): 89% Corticosteroide und 50% Methotrexat, anti-TNF‑α oder Cyclophosphamid.
Bei allen Patienten lag vor Beginn der aHSCT eine aktive Form des BD vor. Die der aHSCT vorgeschaltete Konditionierung (myeloablativ, nicht myeloablativ, intensitätsreduziert) erfolgte uneinheitlich. Die mediane Nachbeobachtungszeit betrug 48 Monate (Bereich 6–240 Monate).
Die Forscher stellten keine aHSCT-bedingte Mortalität fest. Bei 80% der Patienten zeigte sich eine komplette Remission (CR), in 10% der Fälle eine partielle Remission (PR) und 10% der Patienten sprachen nicht auf die Therapie an.
In 30% der Fälle stellten die Experten ein Rezidiv (2 Patienten während der CR, 1 Patient während der PR) mit Panuveitis (1 Fall), Aphthosis (2 Fälle) und Arthralgie (1 Fall) fest. Am Studienende lag bei 6 Patienten eine CR vor, und es wurden keine Spätkomplikationen dokumentiert.
(tt)
