Morbus Behçet

Autologe Stammzell-Transplantation im Rahmen eines Härtefall-Programmes

8. Juni 2021

POITIERS (Bier­mann) Pati­en­ten mit schwe­rem Morbus Behçet (BD), die gegen konven­tio­nel­le Immun­sup­pres­si­va thera­pie­re­sis­tent sind, können im Rahmen eines Härte­fall-Program­mes (Compas­sio­na­te-Use) mit auto­lo­ger häma­to­poe­ti­scher Stamm­zell-Trans­plan­ta­ti­on (aHSCT), die bereits regu­lär bei ande­ren Auto­im­mun­erkran­kun­gen durch­ge­führt wird, behan­delt werden. Eine aktu­el­le Studie hat gezeigt, dass die aHSCT in lebens­be­dro­hen­den Fällen von BD eine wirk­sa­me Thera­pie mit vertret­ba­rem Sicher­heits­pro­fil darstellt.

Die Autoren der Studie nahmen 10 Pati­en­ten, die in Mitglieds­zen­tren der Euro­päi­schen Gesell­schaft für Blut- und Knochen­mark-Trans­plan­ta­ti­on (EBMT) behan­delt worden waren, in die retro­spek­ti­ve Studie auf. Die Arbeits­grup­pe analy­sier­te medi­zi­ni­sche Aufzeich­nun­gen zu 8 Pati­en­ten aus dem Regis­ter der EBMT und bei 2 Pati­en­ten die Daten aus Publikationen.

Das media­ne Alter der Pati­en­ten bei Symptom­be­ginn betrug 24 Jahre (Bereich 9–50 Jahre; 4 Pati­en­ten weib­lich). Das media­ne Alter der Pati­en­ten zu Beginn der aHSCT lag bei 32 Jahren (Bereich 27–51 Jahre). Die Pati­en­ten erhiel­ten im Median 4 vorhe­ri­ge Immun­sup­pres­si­va (Bereich 2–11): 89% Corti­cos­te­ro­ide und 50% Metho­trex­at, anti-TNF‑α oder Cyclophosphamid.

Bei allen Pati­en­ten lag vor Beginn der aHSCT eine aktive Form des BD vor. Die der aHSCT vorge­schal­te­te Kondi­tio­nie­rung (myel­o­a­b­la­tiv, nicht myel­o­a­b­la­tiv, inten­si­täts­re­du­ziert) erfolg­te unein­heit­lich. Die media­ne Nach­be­ob­ach­tungs­zeit betrug 48 Monate (Bereich 6–240 Monate).

Die Forscher stell­ten keine aHSCT-beding­te Morta­li­tät fest. Bei 80% der Pati­en­ten zeigte sich eine komplet­te Remis­si­on (CR), in 10% der Fälle eine parti­el­le Remis­si­on (PR) und 10% der Pati­en­ten spra­chen nicht auf die Thera­pie an.

In 30% der Fälle stell­ten die Exper­ten ein Rezi­div (2 Pati­en­ten während der CR, 1 Pati­ent während der PR) mit Panu­vei­tis (1 Fall), Aphtho­sis (2 Fälle) und Arthr­al­gie (1 Fall) fest. Am Studi­en­en­de lag bei 6 Pati­en­ten eine CR vor, und es wurden keine Spät­kom­pli­ka­tio­nen dokumentiert.

(tt)

Autoren: Puyade M et al.
Korrespondenz: Mathieu Puyade; mathieu.puyade@chu-poitiers.fr
Studie: Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Behçet's Disease: A Retrospective Survey of Patients Treated in Europe, on Behalf of the Autoimmune Diseases Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation
Quelle: Front Immunol 2021; May 6;12:638709
Web: dx.doi.org/10.3389/fimmu.2021.638709

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