OXFORD (Biermann) – Die erste Gentherapie für eine vererbte Netzhautdystrophie wurde kürzlich in den USA zugelassen. Weitere Gentherapien sind in Vorbereitung. Bisher liegen die Kosten für eine Gentherapie bei 500.000 bis über 1.000.000 US-Dollar für eine einmalige Behandlung. Um von den Gesundheitssystemen übernommen zu werden, muss die Gentherapie hinsichtlich ihrer Kosten einen klinischen Nutzen aufweisen. Bevor Langzeitstudien zur Verfügung stehen, dienen modellbasierte Schätzungen dazu, den klinischen Nutzen der Gentherapie zu prognostizieren.
In einem solchen von britischen Autoren durchgeführten Modell zeigt die Gentherapie bei jungen Erwachsenen in frühen Stadien der Chorioderemie eine signifikante Verbesserung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Zur Untersuchung des lebenslangen Nutzens der Gentherapie bei Chorioideremie haben die Autoren ein Markov-Modell des Krankheitsverlaufs erstellt, das auf klinischen Daten von AAV.REP1 und voretigene neparvovec basiert. Der Nutzen für Gentherapiepatienten wurde durch qualitätskorrigierte Lebensjahre (quality-adjusted life years [QALYs]) in drei Patientengruppen (20 Jahre, 45 Jahre und 60 Jahre) mit unterschiedlichem hypothetischem Schweregrad der Erkrankung geschätzt. Der Schweregrad der Erkrankung wurde durch kombinierte Effekte des verbleibenden Netzhautareals, der Sehschärfe und entsprechenden gesundheitlichen Nutzenwerten definiert. Die zwischen Gentherapiepatienten und unbehandelten Patienten akkumulierten Lebenszeit-QALYs wurden für jeden hypothetischen Patienten verglichen.
Bei Patienten im Frühstadium, die mit der Gentherapie behandelt wurden, ergab die Schätzung durchschnittlich 14,3 QALYs gegenüber dem unbehandelten Patienten. Patienten im mittleren Lebensalter gewinnen zusätzliche 6,22 QALYs im Vergleich zu keiner Behandlung. Ein 60-Jähriger mit signifikanten Einbußen des Netzhautareals und Sehschärfeverlust würde noch mit 1,48 QALYs profitieren. Die Wirtschaftlichkeit wurde nicht bewertet, da sich AAV.REP1 noch in klinischen Studien befindet.
(isch)